エリグルスタット

エリグルスタット
IUPAC命名法による物質名
	IUPAC名 N-[(1R,2R)-1-(2,3-Dihydro-1,4-benzodioxin-6-yl)-1-hydroxy-3-(1-pyrrolidinyl)-2-propanyl]octanamide;
臨床データ
販売名	Cerdelga
法的規制	US: ℞-only ;
識別
CAS番号;	491833-29-5
ATCコード	A16AX10 (WHO)
PubChem	CID: 23652731
ChemSpider	28475348
KEGG	D09893
ChEBI	CHEBI:82752en:Template:ebicite
化学的データ
化学式	C23H36N2O4
分子量	404.543 g/mol
	SMILES CCCCCCCC(=O)N[C@H](CN1CCCC1)[C@@H](C2=CC3=C(C=C2)OCCO3)O;
	InChI InChI=1S/C23H36N2O4/c1-2-3-4-5-6-9-22(26)24-19(17-25-12-7-8-13-25)23(27)18-10-11-20-21(16-18)29-15-14-28-20/h10-11,16,19,23,27H,2-9,12-15,17H2,1H3,(H,24,26)/t19-,23-/m1/s1; Key:FJZZPCZKBUKGGU-AUSIDOKSSA-N;
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エリグルスタット（Eliglustat）はグルコシルセラミド合成酵素阻害剤であり、ゴーシェ病の症状改善に用いられる。商品名サデルガ。2014年8月に米国で^[1]、2015年2月に欧州で^[2]、2015年3月に日本で^[3]承認を取得した。

通常、酒石酸塩として用いられ、グルコシルセラミド合成酵素（英語版）の働きを阻害して効果を発揮すると考えられている^[4]^[5]。

効能・効果

ゴーシェ病の諸症状（貧血、血小板減少症、肝脾腫および骨症状）の改善^[6]

なお、神経症状に対する効果は期待できない。ゴーシェ病II型およびIII型に対する使用経験はない。

投与に先立ってCYP2D6遺伝子型の確認が必要である。CYP2D6の活性が低い患者については、投与量の減量が必要である。

添付文書に記載されている重大な副作用は、失神（1%未満）である。

5%以上の患者に頭痛が発生する。

エリグルスタットの血中濃度が大幅に上昇した場合、QT間隔、PR間隔、QRS間隔の延長のおそれがある。

^ “FDAがジェンザイム社のCerdelgaTM（エリグルスタット酒石酸塩）カプセルを承認”. ジェンザイム・ジャパン (2014年8月29日). 2015年6月22日閲覧。
^ “欧州委員会(European Commission)がジェンザイム社のゴーシェ病経口治療薬、Cerdelga（一般名：エリグルスタット酒石酸塩）の販売承認を発表”. ジェンザイム・ジャパン (2015年2月16日). 2015年6月22日閲覧。
^ “ゴーシェ病に対する初めての経口治療薬「サデルガカプセル100mg」の製造販売承認取得について”. ジェンザイム・ジャパン (2015年3月26日). 2015年6月22日閲覧。
^ Lee, L.; Abe, A.; Shayman, J. A. (21 May 1999). “Improved Inhibitors of Glucosylceramide Synthase”. Journal of Biological Chemistry 274 (21): 14662–14669. doi:10.1074/jbc.274.21.14662.
^ Shayman, JA (Aug 1, 2010). “ELIGLUSTAT TARTRATE: Glucosylceramide Synthase Inhibitor Treatment of Type 1 Gaucher Disease.”. Drugs of the future 35 (8): 613–620. PMID 22563139.
^ “サデルガカプセル100mg 添付文書” (2016年7月). 2016年7月4日閲覧。